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엔게디1000 (Engedi1000, E1K)

E1K : 퇴행성관절염치료제

E1K
E1K

퇴행성관절염(골관절염, OsteoArthritis, OA)은 노년층의 대표적인 질환으로 주로 관절의 노화에 의해 발병하지만, 그 외에도 유전적 원인, 영양 불균형, 운동 부족, 과격한 운동이나 부상, 과도한 노동과 같이 관절에 무리를 주는 행동이나 잘못된 자세, 비만으로 인한 과부하 등 여러 가지 요인이 복합적으로 작용하여 발병하기 때문에 젊은 층에서도 빈번히 발병하는 질환입니다.

외상이나 퇴행성 변화로 관절을 지지하는 조직이 약화되면 완충작용을 하는 연골 조직이 손상되어 뼈 사이의 마찰을 증가시켜 통증과 염증을 유발합니다. 염증은 관절 주위로 골극(osteophyte)의 생성을 촉진시켜 운동성을 제한하고 보다 큰 통증을 유발하게 됩니다. 한번 손상된 연골 조직은 자연적으로 재생이나 복구가 잘 되지 않아 장기간 환자의 사회적 활동을 제한하고 삶의 질을 저하시키는 원인이 됩니다.

현재까지의 치료법은 크게 체중 조절을 포함한 운동요법, 식이요법, 주사요법, 약물요법과 같은 보존적인 치료법과, 성장인자(growth factor)를 사용한 조직 재생술(tissue regeneration), 인공 배양세포를 사용한 이식법(implantation), 손상 정도가 심할 경우에 사용하는 인공관절 교체술과 같은 수술요법으로 구분됩니다. 하지만 손상된 연골 조직을 보다 간편하고 안정하게 근원적으로 재생, 복구시킬 수 있는 치료법은 없습니다. 따라서 새로운 개념의 관절염 치료제 개발이 시급히 요구되고 있습니다.

엔게디1000(Engedi1000, E1K)은 합성 펩타이드 물질로 관절 연골 퇴행화를 막고 관절 연골 조직을 재생시키고 또한 통증 경감 효과를 나타냅니다. 엔게디1000의 이런 효과는 관절 연골 조직의 퇴행화를 촉진시키는 단백질인 TGF-β1의 신호전달경로를 조절하기 때문입니다. 엔게디1000은 TGF-β1에 결합하여 연골 조직 퇴행화를 촉진하는 경로인 Smad1/5/8 경로만 선택적으로 차단하고 연골 조직 재생을 유도하는 경로인 Smad2/3 경로는 그대로 유지함으로써 연골 조직 재생을 유도하고 또한 통증 인자인 NGF 유전자 발현을 감소시켜 통증경감 효과를 나타냅니다. 식품의약품안전처에서 엔게디1000에 대한 임상1상 시험계획서를 승인하여 골관절염 환자 24명을 대상으로 엔게디1000의 투여 시 안전성과 내약성, 약력학적 특성을 평가하기 위한 임상 1상을 서울대병원에서 진행하고 있습니다. 임상 1상이 완료되면, 근본 치료제를 뜻하는 DMOAD(Disease-Modifying Osteoarthritis Drugs) 신약으로 글로벌 시장에 진출할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.